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澎立生物 | 中枢神经系统(CNS)疾病评价平台

2026-08-20

模型相关

CNS临床前研究，为何更需要“多维证据”？

中枢神经系统（CNS）创新药研发一直是新药开发中极具挑战的领域。研发过程中，需要回答的不只是“药物是否有效”，还涉及疾病机制复杂、血脑屏障递送受限、评价指标多样以及临床转化难度高等一系列问题。尤其在CNS研究中，单一终点往往难以完整反映药物的真实作用，动物实验中观察到的疗效，也需要通过不同维度的数据进一步验证其可靠性和转化价值。因此，从药物递送、功能改善到作用机制，CNS临床前研究更需要形成一套相互印证的多维证据链。

围绕这些关键问题，澎立生物搭建了覆盖啮齿类与非人灵长类（NHP）的中枢神经系统疾病评价平台，将中枢给药、行为学、活体影像、电生理与病理检测等技术整合于同一评价体系，从不同层面验证药物作用，为不同研发阶段的CNS管线提供临床前药效评价与机制研究支持。

澎立生物CNS疾病评价平台

一、模型库兼顾标准化与定制化

澎立生物CNS平台围绕六大中枢疾病方向建立标准化模型库，涵盖阿尔茨海默病、帕金森病、多发性硬化、癫痫、精神疾病及神经病理性疼痛等。模型类型包括化学诱导、转基因、手术损伤及自发性模型，并可依据项目需求进行定制化造模，满足从早期靶点验证到临床前药效评价的不同阶段需要。

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二、一体化药效评价与机制研究服务

澎立生物建立了完整的技术平台支撑 CNS 疾病动物模型药效评价，涵盖神经外科给药、行为学、在体神经电生理、活体影像、离体电生理、终点检测、组织病理学、体外试验、AI 行为视频分析等技术模块，全部试验流程在公司内部实验室完成，统一质控标准，保障数据连贯性与溯源性。

1、中枢给药与神经外科

针对血脑屏障带来的递送挑战，平台具备啮齿类及非人灵长类神经外科操作和中枢靶向给药能力，可开展：

脑室内注射（ICV）
小脑延髓池注射（ICM）
鞘内注射（IT）
鼻腔嗅裂递送
同时支持导管植入、长期给药及脑脊液（CSF）连续采集，可进一步用于药物暴露、药代动力学及疾病机制研究。

针对siRNA、ASO、AAV等新型中枢生物制剂，平台已建立标准化非人灵长类鞘内给药流程，为核酸药物及基因治疗产品的临床前研究提供技术支持。

2、行为学评价

平台配备独立动物行为实验室，建立百余项成熟评价方案，覆盖：感觉运动、学习认知、情绪、社交、成瘾及精神活性药物评价。可以根据不同疾病模型及药物作用特点，可组合相应行为学终点，对功能改善进行定量评价。

3、PET/MRI 活体影像

依托PET及MRI设备，可在非人灵长类动物中开展活体、动态监测。例如：

多巴胺PET显像：定量评价帕金森模型多巴胺能系统损伤
FDG代谢PET：观察脑代谢变化及药物干预效果
脑部MRI：评估脑结构变化及脱髓鞘病灶的发生、缓解和复发

与传统终点检测相比，活体影像能够在同一动物中进行纵向观察，为疗效判断提供更多连续性数据。

4、多维度神经电生理定量检测

平台可开展EEG、LFP局部场电位、诱发电位、光纤钙成像、EMG肌电图及离体电生理等检测。应用场景包括：

AD认知损伤相关神经网络活动评价
癫痫发作及功率谱分析
睡眠结构及频谱分析
海马LTP长时程增强检测

通过电生理指标，可从神经环路和突触功能层面进一步验证药物作用。

5、神经病理与数字化定量

依托澎立生物自有的病理平台，可完成脑组织透明、特殊染色、IHC/IF、RNAscope、共聚焦3D重构及AI数字化定量。针对CNS疾病常见病理指标，可开展包括：Aβ淀粉样斑块、tau蛋白、α-突触核蛋白、Iba1、GFAP、NeuN等标志物检测，并可通过高尔基染色等方法进一步评价树突棘及突触结构变化。

6、多层次配套评价

除上述核心技术外，平台还可配套离体组织功能学检测、体外细胞筛选及AI视频行为分析。通过行为—影像—电生理—病理等不同层级的数据交叉验证，使药效评价与机制研究形成相互支撑的证据链。