澎立生物
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血友病(HA)模型
大动物实验:食蟹猴急性和慢性A型血友病(HA)模型

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血友病是著名的罕见病,是因凝血因子缺乏或功能障碍导致的一类出血性疾病,病因上包括先天性和获得性血友病两大类,临床表现含关节出血、肌肉血肿和脑出血等各种异常出血,其对患者工作、生活和生命带来终身不利影响。血友病患者男性占绝大多数,男性中的发病率为1/5000(血友病A, HA)和1/25000(血友病B),A型占血友病的80%~85%。

 

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(DOI: 10.1016/j.rpth.2023.102308)

 

如上图所示,血友病的治疗一直在迭代进化。这些迭代进化,与对凝血调控的科学认识不断深化密切相关。以下图表,小结了目前主要治疗方法的相关机制和优点与不足。

 

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(DOI:10.1016/j.ymthe.2019.11.006)

 

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澎立生物不仅能提供常规的KO小鼠相关的血友病模型,还能提供通过短效或长效的FⅧ中和抗体诱导的食蟹猴急性和慢性A型血友病模型。非人灵长类血友病模型得益于其更类人的基因或蛋白种源关系,可为具种属选择性的新型候选药物,如抗体药,核酸药或细胞疗法,提供更类人的药效测试系统,助力新型疗法的开发与应用。

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食蟹猴急性HA与艾美赛珠(Emicizumab)的药效验证研究

 

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食蟹猴慢性HA

 

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