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基因诊断技术的快速发展,为眼科基因治疗奠定了基础并拓展了广阔空间.基因替代疗法、抗新生血管基因疗法、光遗传基因疗法等多种方法的视网膜疾病基因治疗临床试验正在开展并取得丰硕成果,逐步证实了遗传性视网膜疾病基因治疗的有效性和安全性。新兴的基因编辑技术在治疗视网膜显性遗传或基因较大不能应用腺相关病毒载体治疗的隐性遗传病的临床前动物实验研究也展现了良好的前景。
眼科基因治疗的给药方式取决于靶细胞的位置。在大多数IRDS中,缺陷基因影响视网膜外层、视网膜色素上皮(RPE)和底层脉络膜层。在这些情况下,病毒载体被传送到视网膜下间隙。LHON治疗时则以视网膜神经节细胞为靶点,将载体注入玻璃体腔内,更好地穿透视网膜内层。病毒注射、眼睛检查、取材等均需经过长期训练的专业人员完成,整个实验过程需要各种类型眼科精密器械及设备。另外,眼部给药的过程可能导致意外发生,包括晶状体裂孔、视网膜裂孔、白内障,甚至永久性视力丧失,通过动物临床前评价评估安全性及可能存在的风险,甄选出安全有效的基因疗法进入临床试验。
澎立生物眼科平台目前开展眼部治疗药物安全性和有效性评价,为客户的药物早期研究提供支持。目前针对眼部遗传性疾病仅有少数靶点有成功的基因疗法上市,而仅遗传性视网膜营养不良就与约250个基因有关,所以,眼科基因治疗还有更加广阔的世界等着我们去点亮。期待澎立的眼科平台能够助力合作伙伴眼部遗传疾病的基因疗法推向临床,为遗传眼疾患者送去光明,守住光明。