澎立生物
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新突破 | 澎立生物助力全球首个遗传性耳聋基因疗法
新突破 | 澎立生物助力全球首个遗传性耳聋基因疗法

2024-01-31

创新助力

近日,医学顶刊刊登了全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,这项研究证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,展现了基因治疗用于治疗遗传性耳聋的巨大潜力,受到医学界的广泛关注。

 

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该研究使用的耳聋基因治疗药物(RRG-003),即AAV1-hOTOF,由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、哈佛大学医学院和上海鼎新基因科技有限公司联合研发:利用腺相关病毒载体(AAV)的双载体递送系统,将功能正常的OTOF基因(表达耳畸蛋白)递送到患者内耳毛细胞中,从根源上改善遗传性耳聋患者的听力。该基因疗法的临床前研究结果已于2023年11月在上发表。澎立生物参与完成了该药物的临床前安全性评价工作,助力其顺利启动IIT研究。

 

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·  澎立生物 | 听觉疾病实验平台

澎立生物拥有先进且全面的听觉研究平台,可提供包含药代动力学研究、药效研究、安全性评价等从产品早期开发到临床前研究的多方面服务。团队成员经验丰富,合作机构遍及国内外。

 

- 听觉损伤模型

提供多种听觉损伤模型,包括噪音暴露、化疗药物诱导(顺铂)、氨基糖苷类抗生素诱导、转基因鼠、老年鼠等。

 

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- 耳部局部给药

澎立生物的实验团队局部给药经验丰富,不影响听觉的前提下,精确完成注射。

 

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中耳给药:1、鼓膜穿刺;2、听泡造口;

内耳给药:3、圆窗给药;4、后半规管给药;5、耳蜗造口。

 

- 药代动力学研究(PK)服务

提供药物PK实验服务,包括局部PK(外淋巴液采集)。

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- 听觉功能评估

拥有多套美国TDT原装进口RZ6 MULTI-I/O电生理工作站,提供大通量的听性脑干反应(auditory brainstem response, ABR)和畸变产物诱发性耳声发射(Distortion product otoacoustic emissions , DPOAEs)检测。

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- 耳蜗外植体&SGNs培养

提供新生鼠耳蜗外植体和螺旋神经节神经元的分取培养,和药物评估。

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- 体外研究

提供多样的体外研究服务,包括耳蜗铺片、冰冻/石蜡切片、免疫荧光以及免疫组化。

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拥有共聚焦实验平台(Nikon AX 高分辨大视野激光共聚焦显微镜),充分满足各种高质量成像需求。

 

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