澎立生物
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全球首创 | 澎立生物助力瑞风生物Usher综合征新药IND获美国FDA批准
全球首创 | 澎立生物助力瑞风生物Usher综合征新药IND获美国FDA批准

2024-12-19

创新助力

美国当地时间2024年9月17日,美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。

澎立生物为瑞风生物RM-101创新药物产品提供了临床前不同剂量药物长期表达效果研究及给药后视网膜功能和结构变化的研究评价服务。在genome-modified C57BL/6小鼠上开展了不同剂量RM-101经视网膜下腔注射或玻璃体腔注射后评价视网膜功能和结构的变化,终点采集视网膜组织后分析表达效果的差异,科学地论证了注射后眼内的表达效果以及给药对视网膜结构和功能的影响。

 

关于澎立生物眼科平台

澎立眼科是“上海市服务业发展引导资金”支持的眼科临床前平台。配备了齐全的大小实验动物眼科检查设备,建立了从眼组织形态结构、视觉电生理到视觉行为学的三级评价体系,并且是实验动物眼内给药技术最全面的平台之一。澎立眼科已成功验证60多种眼病动物模型,10余种独家模型,AMD模型业内最全面。可为客户提供眼科药效模型、眼科DMPK,预毒理、眼科器械评价等服务。目前针对眼部遗传性疾病仅有少数靶点有成功的基因疗法上市,而仅遗传性视网膜营养不良就与约250个基因有关,所以,眼科基因治疗还有更加广阔的世界等着我们去点亮。期待澎立的眼科平台能够助力合作伙伴眼部遗传疾病的基因疗法推向临床,为遗传眼疾患者送去光明,守住光明。

 

关于视网膜Usher综合征

视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病,主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化,导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型,其中II型最为普遍,约占所有Usher病例的70%,其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性,患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失,最终可能导致全盲。

截至目前,Usher综合征暂无获批的药物以及有效的治疗方法,不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量,还对家庭和社会造成显著负担,因此是巨大的未被满足的临床需求。基因编辑技术的发展,有望逆转这一局面,为患者带来新希望。瑞风生物的创新基因编辑药物RM-101,通过基因调控的技术路线,诱导患者的视网膜中的细胞产生正常功能性蛋白,有望实现一次性给药并长期有效。

 

 关于RM-101

RM-101是瑞风生物开发的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物产品。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物,能特异靶向USH2A RNA,调控可变剪接生物学过程,诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药,有望实现一次性给药并长期有效。

 

 关于瑞风生物

瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业,以基因编辑技术为核心驱动,致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队,并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果,在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累,拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术,为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局,其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展,α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破,Usher综合征的IND申请获得FDA批准。

 

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